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吡非尼酮主要适应症为肺纤维化,是治疗肺纤维化的特效药,疗效优于其他药物。吡非尼酮的作用机制还不完全清楚。可能的途径有:第一,抑制由炎症细胞因子的合成和释放引起的慢性纤维化和炎症,从而抑制酶如过氧化氢酶的活性,减少活性氧的释放,并调节PDGFR-PI3K-Akt信号传导;其次,PARK2介导的细胞和线粒体自噬受到抑制。两者都抑制成纤维细胞的分化和增殖,减轻器官纤维化。
在ASCEND试验中,吡非尼酮明显延缓了平均6分钟行走距离的下降,改善了无进展生存期。鼓舞人心的是,当2010年3期研究数据汇集最新结果时,这款药物用药一年时使1247名患者的总死亡率降低48%。
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2016年,吡非尼酮经CFDA批准在我国上市,于2019年吡非尼酮已经纳入医保,报销比例为80%,患者应住院治疗才符合报销条件,各省市的报销条件根据当地扶持有所不同。
目前2020年,一盒吡非尼酮规格在100mg/54s,价格为750元,一瓶可以吃一周左右,所以一个月需要4瓶,大概需要3200元左右。对于需要长期使用吡非尼酮的患者来说,这依旧是一个比较沉重的经济负担。
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